B村临床 | 痛风治疗“黑马”！新元素公布ABP-671最新临床结果

痛风治疗领域患者基数大，市场需求广阔，然而现有药物多在安全性方面多有缺陷，患者无法耐受药物长期服用，病情控制不理想，市场呼唤安全性更高的药物能够问世。

今日，BioBAY园内企业新元素公布其治疗慢性痛风的化合物ABP-671随机双盲安慰剂对照的2a期临床试验结果。初步数据表明，新元素医药的化合物可以大幅度降低血尿酸水平，从而预防痛风发作，且不会产生现有药物类似的毒副作用。

新元素医药是一家快速发展的创新型的生物医药企业，专注于研发用于治疗代谢和炎症领域疾病的best-in-class小分子创新药。公司的主打产品ABP-671正在临床开发中，用于治疗慢性痛风。今年年初，新元素医药宣布完成超3亿元人民币的C轮融资用于完成ABP-671的全球3期临床，以及其他管线产品的临床前和早期临床研究。（相关阅读：B村指数 丨 克睿基因、新元素医药喜获“新年红包”，加速细胞基因疗法、小分子创新药研发进程）

此次，新元素医药公布的临床数据来自在澳大利亚开展的2a期试验，在该试验中60名患者被随机分配到三个治疗组，接受2mg、4mg或8mg每日剂量的ABP-671或安慰剂。试验中患者入组时的平均血尿酸浓度大于8mg/dL（480μmol/L）。所有三个APB-671剂量组的平均sUA水平均达到6mg/dL的主要临床终点。此外，与基线值相比，血尿酸显著降低（sUA<5mg/dL），更高剂量的ABP-671则相应以更大幅度地降低血尿酸水平。

该临床试验结果达到了将血尿酸水平降低至6mg/dL以下的主要终点指标，该指标低于引发痛风的高尿酸血症临床定义阈值7mg/dL。值得关注的是，试验中没有出现出任何大的安全性问题。

痛风是炎症性关节炎中最常见的一种，全球有超过5500万患者。痛风是由高尿酸血症引起的，即血液中尿酸浓度过高（大于7mg/dL）。急性痛风的特点是由于关节腔内尿酸盐结晶的积累，关节突然出现剧烈的疼痛、肿胀、发红和压痛。痛风通常会带来其他严重的健康问题，并与许多并发症有关，包括心血管疾病、肥胖、糖尿病和肾功能受损。为了控制慢性痛风，美国风湿病学会建议，所有接受降尿酸治疗的患者目标血尿酸水平降至并维持在6mg/dL以下。

事实上，最有效治疗痛风的目标血尿酸水平应在4.0–5.0mg/dL（240– 300μmol/L）的范围内，这将使关节和软组织中的尿酸盐晶体随着时间的推移更有效地溶解，以降低急性痛风发作的频率，减少临床可检测到的尿酸盐结晶（痛风石）的大小和/或数量。

目前市场上治疗痛风的药物通常伴有严重的毒副作用，例如严重的肝毒性、肾毒性、心脏猝死风险、或胃肠道不适。例如，非布司他会导致心血管并发症，引起约2.7%的猝死，FDA要求在其药品说明书上增加黑框风险警示。别嘌醇是美国最常用的降尿酸药物，但疗效很差，患者服药后血尿酸水平降至 <6mg/dL和<5mg/dL的比例分别仅约40%和22%。现有治疗痛风的药物疗效和安全性差，导致慢性痛风患者的临床需求明显未得到满足。

新元素医药公司CEO、董事长及创始人史东方博士表示：“临床试验结果表明，我们用于治疗痛风的研究药物ABP-671可显著降低血尿酸水平，这是控制慢性痛风进展的重要一步。我对这些结果感到非常振奋。基于临床试验的这些发现，与市场现有的痛风药物相比，我们独特的、拥有专利保护的口服小分子药物ABP-671，可以用更低的剂量给药，同时将尿酸降低至更低的水平。同样重要的是，我们未发现参与试验的患者出现任何重大安全问题。”同时，史博士补充道：“我们目前正在计划关键性全球3期临床试验，以进一步确认2a期临床的这些结果，为全球患有这种痛苦和难以忍受的痛风患者寻求解脱。”

全球著名风湿病专家、美国Alabama大学伯明翰分校临床免疫和风湿病学部医学教授Kenneth Saag博士指出：“对于目前治疗选择有限的痛风患者来说，这是令人鼓舞的2期临床数据，也可能是未来治疗的突破性方向。数据显示，ABP-671的三个剂量组都达到了主要临床终点，而且没有显著的不良反应。而这正是一直以来对不断增长的痛风患者群体存在的有效治疗的主要挑战。”

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